La terapia génica, una esperanza para curar enfermedades raras

Publicado por: el Oct 9, 2014 | Sin comentarios

Los avances en la investigación en terapia génica se plantean como una futura solución para el tratamiento de muchas enfermedades.

Consciente de la importancia de este tipo de investigaciones, el Dr. Furelos  gestiona un proyecto para crear en China un Centro de Investigación especializado en este tipo de terapias. Esta idea, que  cuenta con el diseño del arquitecto Rafael Miranda, es uno de los ejes de trabajo dentro del proyecto de colaboración global que el médico español tiene previsto desarrollar en China.

Los representantes de las asociaciones de enfermedades raras defienden la necesidad de avanzar en este tipo de investigaciones. Muchos de estos trastornos tienen un probable origen genético.

Asi mismo, también supone un rayo de esperanza para los enfermos cardiacos y oncológicos. Son muchos los estudios que empiezan a dar sus primeros frutos, además, para enfermedades como el parkinson, el melanoma o la hemofilia.

Una patología infrecuente es la que afecta a menos de cinco personas por cada 10.000 habitantes, según la OMS

De forma genérica, estas terapias consisten en la inserción de un gen, a través de un virus modificado, en un órgano dentro del cuerpo o en células en un laboratorio. Su objetivo es corregir un defecto genético o activar proteínas que luchen contra los mecanismos biológicos que están detrás de la enfermedad. Recientemente se ha avanzado en la combinación de la terapia génica con la terapia celular. Un ejemplo es el tratamiento de la leucemia y los resultados son alentadores.

Los resultados son alentadores, también, en el tratamiento de trastornos como el Parkinson y otros cánceres.

Otro ejemplo del desarrollo de las terapias génicas para las patologías infrecuentes es el estudio del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras. La Organización Mundial de la Salud (OMS) define como enfermedad rara aquélla que afecta a menos de cinco personas por cada 10.000 habitantes.

Uno de sus responsables, Juan Bueren, está a punto de iniciar un ensayo clínico con enfermos de anemia de Fanconi. Su objetivo es extraer células de los pacientes y “corregir” sus defectos genéticos en el laboratorio.